ขั้นตอนแรกของการค้นพบยาคือ การสังเกต การทดลองใช้ และการค้นคว้าคุณสมบัติของสิ่งที่มีในธรรมชาติรอบตัว จากภูมิปัญญาชาวบ้านและตำรายาแผนโบราณ แล้วสกัดแยกคุณสมบัติของสารประกอบนั้นให้บริสุทธิ์เพื่อนำมาผลิตเป็นยา หรืออาจเริ่มต้นจากการพัฒนาสารสำคัญทางยา ด้วยการสังเคราะห์สารประกอบทางเคมี หรือสารประกอบที่เลียนแบบสารสำคัญ ในธรรมชาติ เช่น ยาที่มีการสังเคราะห์เลียนแบบฮอร์โมนในร่างกาย ซึ่งการค้นพบและผลิตยาแต่ละชนิด ต้องใช้ความรู้ ในหลายสาขาวิชา และใช้ระยะเวลาโดยเฉลี่ยนานถึง ๑๕ ปี ด้วยค่าใช้จ่ายประมาณ ๘๐๐ ล้านเหรียญสหรัฐ

            สารสำคัญที่มีคุณสมบัติเป็นยาและจำหน่ายได้ จะต้องผ่านการสกัด การสังเคราะห์ หรือการวิเคราะห์สารประกอบ จำนวนกว่าหมื่นชนิด เพื่อคัดเลือกนำมาศึกษาความแรงในการออกฤทธิ์และความเป็นพิษของยาในหลอดทดลอง แล้วทดสอบ การเปลี่ยนแปลงของยาในร่างกายของสัตว์ทดลอง เพื่อตรวจสอบปริมาณตัวยาที่ทำให้เกิดพิษและการก่อมะเร็ง

            ขั้นตอนต่อไปจะเป็นการเตรียมรูปแบบยาที่เหมาะสม เช่น ยาเม็ด ยาแคปซูล ยาเม็ดเคลือบฟิล์ม ยาฉีด ยาน้ำ ฯลฯ เพื่อให้ยาสามารถคงสภาพในขั้นการรักษา และสามารถผลิตในขั้นอุตสาหกรรม สุดท้ายจะต้องรวบรวมรายงานผล การศึกษาที่ผ่านมา เพื่อใช้ประกอบการวางแผนทดลองประสิทธิภาพและความปลอดภัยของยาทางคลินิกในมนุษย์

            การวิจัยทดลองทางคลินิกเป็นการศึกษาวิจัยในมนุษย์ โดยมีวัตถุประสงค์เพื่อค้นคว้าผลของการดูดซึม การกระจายตัว การเปลี่ยนแปลง การขับถ่ายยา อาการไม่พึงประสงค์ใดๆ ที่อาจจะเกิดขึ้นจากการใช้ยา เพื่อยืนยันถึงประสิทธิภาพ และความปลอดภัยของการใช้ยา โดยก่อนทำการวิจัยทดลองทางคลินิกจะต้องยื่นคำร้องขอทำการศึกษาต่อคณะกรรมการ พิจารณาการศึกษาวิจัยในคน สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา กระทรวงสาธารณสุข และดำเนินการวิจัยทดลองด้วยรูปแบบ มาตรฐานการปฏิบัติการวิจัยทางคลินิกที่ดีในการปฏิบัติ การกำกับดูแล การตรวจสอบ การบันทึก การวิเคราะห์ และการรายงานการวิจัยที่น่าเชื่อถือและถูกต้อง รวมทั้งเป็นที่ยอมรับในระดับสากล

การวิจัยทดลองทางคลินิกแบ่งเป็น ๔ ระยะ ได้แก่

ระยะที่ ๑

            การศึกษาด้านความปลอดภัยของการให้ยาชนิดใหม่ในมนุษย์เป็นครั้งแรก โดยทั่วไปทำการศึกษาในอาสาสมัครสุขภาพดี จำนวนประมาณ ๒๐-๑๐๐ ราย เพื่อศึกษาการดูดซึมยาของร่างกายและความสัมพันธ์กับขนาดยาที่ให้ การเปลี่ยนแปลงของยา ในร่างกาย ระยะเวลาและกลไก ในการออกฤทธิ์ และขนาดต่ำสุดที่ให้ผลของการรักษา รวมทั้งอาการข้างเคียงต่างๆ ที่อาจเกิดขึ้น จากยา ในขนาดที่แตกต่างกัน

ระยะที่ ๒

            เมื่อการศึกษาในระยะที่ ๑ ให้ผลเป็นที่น่าพอใจและปลอดภัยแล้ว ในระยะที่ ๒ จะศึกษาถึงประสิทธิผลของยาตามข้อบ่งชี้ที่คาดหวังไว้ ในอาสาสมัครผู้ป่วยที่มีกลุ่มควบคุมเป็นตัวเปรียบเทียบจำนวนประมาณ ๑๐๐-๓๐๐ ราย รวมทั้งติดตามอาการข้างเคียงใดๆ ในระยะสั้นที่เกิดขึ้นกับผู้ป่วยเมื่อใช้ยาในขนาดที่เหมาะสม

ระยะที่ ๓

            ในขั้นตอนนี้เป็นการทดลองในผู้ป่วยจำนวนประมาณ ๑,๐๐๐-๓,๐๐๐ ราย พร้อมกันในสถานพยาบาลหลายๆ แห่ง โดยแบ่งเป็นกลุ่มควบคุมที่ได้รับยาหลอก และยาที่เป็นมาตรฐานในการรักษา เพื่อหาความสัมพันธ์ด้านประโยชน์ ความเสี่ยง และอาการข้างเคียงอื่นๆ ที่อาจพบน้อย หรืออาการข้างเคียงที่เกิดขึ้นในระยะยาว

ระยะที่ ๔

            ระยะนี้เป็นการตรวจติดตามความปลอดภัยของผู้ป่วยหลังนำยาออกจำหน่ายในท้องตลาด เพื่อยืนยันถึงประสิทธิผลของยา ในข้อบ่งใช้ใหม่ ที่ได้รับอนุมัติ และวิเคราะห์ข้อมูลด้านความปลอดภัยในระยะยาว เนื่องมาจากการศึกษาในขั้นตอนที่ผ่านมา จะดำเนินการในอาสาสมัครหรือผู้ป่วยจำนวนจำกัด เมื่อยาออกสู่ท้องตลาดทำให้มีผู้ป่วยที่ใช้ยาจำนวนมากขึ้น ทำให้มีโอกาสที่จะได้รับข้อมูลอาการไม่พึงประสงค์จากการใช้ยามากขึ้น บางกรณีมีรายงานว่า ยาที่ออกสู่ท้องตลาดแล้วนั้น มีผลข้างเคียงอันไม่พึงประสงค์ต่อผู้ป่วย ซึ่งอาจทำให้ต้องถอนยาออกจากท้องตลาด หรืออาจมีการเพิ่มคำเตือน หรือเปลี่ยนแปลง วิธีการใช้ยา เช่น การใช้ยาทาลิโดไมด์ (thalidomide) เพื่อรักษาอาการคลื่นไส้อาเจียนในสตรีมีครรภ์ พบว่า ยาชนิดนี้ ทำให้ทารกพิการ ไม่มีแขนและขา จึงต้องถอนยาดังกล่าวออกจากท้องตลาด เพื่อให้เกิดความปลอดภัยในการใช้ยาของประชาชน มากยิ่งขึ้น

            บริษัทที่คิดค้นพัฒนายาซึ่งทำการศึกษาวิจัยทางคลินิกครบทุกระยะ จนกระทั่งมีข้อมูลยืนยันได้ว่า มีประสิทธิภาพและความปลอดภัย จะขึ้นทะเบียนสิทธิบัตรยา เพื่อเป็นผู้ทำการผลิตและจำหน่ายยานั้น โดยในประเทศไทย พระราชบัญญัติสิทธิบัตร พ.ศ. ๒๕๓๕ กำหนดให้สามารถขอรับสิทธิบัตรยาได้นานถึง ๒๐ ปี ซึ่งในช่วงอายุสิทธิบัตรนี้ บริษัทอื่น จะไม่ได้รับอนุญาตให้ผลิตยาชื่อสามัญ ที่มีคุณสมบัติทางเคมีและสูตรตำรับเหมือนกับยาต้นแบบออกจำหน่ายในท้องตลาด

            เมื่อสิ้นสุดความคุ้มครองตามสิทธิบัตรของผลิตภัณฑ์ยาต้นแบบ บริษัทยาอื่นก็สามารถผลิตยาชื่อสามัญออกจำหน่ายสู่ท้องตลาดได้ จึงเกิดการแข่งขันทางการตลาดมากขึ้น ทำให้ราคายามีแนวโน้มปรับลดลง ขั้นตอนการพิจารณาการขอขึ้นทะเบียนของยาชื่อสามัญ ไม่จำเป็นต้องมีข้อมูลการศึกษาระยะก่อนทดลองในมนุษย์ และการศึกษาทางคลินิกระยะที่ ๑-๓ แต่ต้องทำการศึกษาเปรียบเทียบ ความสามารถของยาชื่อสามัญว่ามีการดูดซึมและออกฤทธิ์ได้ไม่แตกต่างจากยาต้นแบบ เพื่อใช้เป็นข้อมูลยืนยันความปลอดภัย และประสิทธิภาพในการรักษา ยาชื่อสามัญจึงประหยัดงบประมาณและเวลาในการพัฒนาและการผลิตยา ทำให้ประชาชนมีทางเลือก และมีโอกาสเพิ่มสูงขึ้นในการเข้าถึงยา อีกทั้งสามารถลดการนำเข้ายาต้นแบบที่มีราคาสูงจากต่างประเทศ